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フェニールケトン症(PKU)の人は

アミノ酸であるフェニルアラニンを分解するための酵素が不足している。フェニルアラニンが脳の中で合成されると、それはかなりな神経損傷を引き起こすために、PKUの人は、肉、魚、ミルクや卵の中に見られる多くのアミノ酸を消費できない。現状の治療方法は、食事制限を伴うが、副作用も大きい。その中SYNB1618と呼ばれる遺伝子工学的に修飾されたバクテリアを使ったPKU治療法が提案された[1]。現在それはフェーズI臨床試験中である。SYNB1618、審美的かな、は、胃腸の中でコロニーを作らない大腸菌Nissleのバクテリア株からつくられる。それは二つの経路でフェニルアラニンを分解する。一つは、フェニルアラニンアンモニアリアーゼ(PAL)がフェニルアラニンをトランスシンナメートに変換する。もう一つはL-アミノ酸デアミナーゼ(LAAD)がフェニルピルビン酸を生産する。研究者らは、フェニルアラニン代謝酵素のないネズミにフェニルアラニンを投与し、ついでSYNB1618を与えた。その結果、処置をしない場合に比べて38%フェニルアラニンが少なかった。猿でも同様の効果が見られ、重水素化フェニルアラニンが分解した。去る者は追わず。

[1] Chemical & Engineering News, 2018 August 13/20, p. 12.

DOI: 10.1038/nbt.4222

18.9.15

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